MALADIE DE DUCHENNE : COMPLEXITÉ DE L'UTILISATION DE L'ATALUREN EN ESPAGNE.

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique rare qui touche une petite proportion de la population et pour laquelle il n'existe actuellement qu'un seul traitement autorisé : l'ataluren. Depuis que ce médicament a été approuvé, des questions ont été soulevées quant à son efficacité réelle, son financement et son utilisation dans les différents pays d'Europe et également dans les différentes régions d'Espagne. Dans notre pays, l'ataluren n'est pas un médicament financé, ce qui empêche le système de santé publique de traiter les enfants atteints. Cette situation a suscité un profond débat, dans lequel interviennent des aspects éthiques tels que l'équité et la justice, ainsi que certains principes juridiques tels que la protection des mineurs.